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单侧置信区间

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置信区间通常表示为单侧置信区间。例如,您可以用 95% 的置信度来表示,平均值、EC50、相对风险、差异等参数的真实值位于两个值之间的范围内。我们称这种区间为 "单侧置信区间",因为它同时以置信下限和置信上限为界。

在某些情况下,只向一个方向表达置信区间可能更有意义--即置信下限或置信上限。本示例最能说明这一点。

最近进行了一项研究,以评估一种新药在根除幽门螺旋杆菌感染方面的效果,并确定新药是否劣于标准药物。(本示例改编自参考文献 1)。新药的根除率为 86.5%(109/126),而接受标准疗法治疗的患者的根除率为 85.3%(110/129)。

在这项研究中,两种疗法的根除率相差 1.2%。95%置信区间在下限处延伸,新药的根除率比标准药物差 7.3%,在上限处根除率比标准药物好 9.7%。

如果我们假设该研究的受试者代表了更大的人群,这就意味着有 95% 的概率这个数值范围包含了两种药物根除率的真实差异。拆分剩下的 5%,还有 2.5%的几率是新疗法增加的根除率超过了 9.7%,还有 2.5%的几率是新疗法降低的根除率超过了 7.3%。

在这种情况下,我们的目标是证明新药并不比旧药差。因此,我们可以将 95% 的置信水平与 2.5% 的上限结合起来,说使用新药的根除率比使用标准药物的根除率差不超过 7.3% 的可能性为 97.5%。

然而,按照常规,置信区间的表述是 95%,而不是 97.5%。我们可以很容易地建立单侧置信区间 95%。为此,我们只需计算 90% 的单侧置信区间,而不是 95%。

根除率差异的 90% 置信区间从-5.9% 到 8.4%。由于我们对它包含真实值的置信区间较小,所以它没有 95% 的置信区间延伸得那么远。我们可以重述为 95% 置信区间大于-5.9%。因此,我们有 95% 的把握认为,新药的根除率不比标准药物差 5.9%。

在测试非劣效性的本示例中,将单侧置信区间仅表示为下限是合理的。在其他情况下,将单侧置信区间仅表示为上限也是合理的。例如,在毒理学中,您可能只关心置信上限。

GraphPad Prism 不能直接计算单侧置信区间。但是,正如本示例所示,您可以很容易地自己创建单侧区间。只需让 Prism 为您关心的值创建 90% 置信区间即可。如果您只关心下限,那么就说您有 95% 的把握认为真实值高于该(90%)下限。如果您只关心上限,则表示您有 95% 的把握真实值低于 (90%) 上限。

参考                                                                                        

1.S. J. Pocock, The pros and cons of noninferiority trials, Fundamental & Clinical Pharmacology, 17: 483-490 (2003).

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